看得见的希望AMD基因疗法进入下一个临

本文由医麦客原创，欢迎分享，转载须授权

年8月14日/医麦客新闻eMedClubNews/--近日，致力于开发视网膜疾病基因治疗和手术递送系统的的临床阶段公司GyroscopeTherapeuticsLimited宣布，启动第二阶段计划以评估其候选基因疗法GT，是否具有减缓干性年龄相关性黄斑变性(AMD)继发的地理萎缩(GA)的潜力。

Gyroscope公司的首席医学官NadiaWaheed博士表示：“我们为GT具有治疗干性AMD的潜力感到兴奋。研究表明，GT可能适用于某些基因突变的患者，我们设计了两组临床方案，以便在两项临床研究中评估GT，目的是为了确定GT最适合用于哪些患者，以加深我们对补体系统在干性AMD中的了解。”

下一阶段临床方案设计

AMD是发达国家65岁以上人群视力下降的主要原因，据估计，年全球将有1.96亿人患有这种疾病，将近万人患有严重的视力丧失。

AMD随着疾病进展为萎缩形式，也称为地理萎缩(GA)，据估计在美国有万人患有GA。目前，AMD的地理萎缩尚无治疗方法。

▲图片来源：gyroscopetx

GT是一款一次性AAV基因疗法，旨在刺激视网膜色素上皮细胞（RPE）产生补体因子I（ComplementFactorI，CFI）来恢复过度活跃的补体系统的平衡，以减慢或停止干性AMD的发展。

补体系统是免疫系统的一部分，当补体系统过度活跃时，会引起炎症，损害健康的眼组织，CFI是调节补体系统的关键蛋白，CFI的增加可以减轻补体系统的过度活动并减少炎症，以保护视力。

▲图片来源：gyroscopetx经研究发现，约有3%的干性AMD患者具有某些CFI突变，这些突变与血液CFI含量低、AMD发病风险较高有关。据Gyroscope公司估计，在美国和五个欧洲国家中，就有超过10万例GA患者具有这些突变。

因此，Gyroscope公司计划开展临床试验名EXPLORE，EXPLORE是一项II期、多中心、随机试验（NCT），招募对象为55岁以上、临床诊断为干性AMD继发的、且具有CFI基因突变的GA患者，旨在评估患者单次视网膜下注射给药GT的安全性和有效性。

EXPLORE试验打算招募75名患者，值得一提的是，EXPLORE试验中，首位患者已经在美国接受了GT给药。

以及，Gyroscope公司将在更广泛的GA患者中评估GT的安全性和有效性，该试验方案将在晚些时候公布信息。

年9月4日，Gyroscope公司宣布成功完成万英镑的B轮融资，推进其试验性基因疗法GT治疗干性年龄相关性黄斑变性(dry-AMD)的临床开发。年2月，在该疗法的I/II期试验中，现年80岁的珍妮特·奥斯本成为全球首名接受基因治疗的干性AMD患者。推荐阅读：

看得见的希望：一览视网膜基因疗法的最新进展丨医麦新观察

挖掘庞大眼科市场，BBC报道全球首例干性AMD基因治疗患者丨医麦猛爆料

AMD基因疗法赛道

Spark的Luxturna于年12月被FDA批准，成为全球首款体内基因治疗药物，用于治疗Leber先天性黑蒙2型（LCA2）。此后，眼科基因疗法就受到了包括Biogen、强生(JohnsonJohnson)以及罗氏等大型药企的

下一篇文章：没有了