惟视资讯新曙光口服药物有望治疗干性年

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年龄相关性黄斑变性（AMD）传统上分为湿性以及干性，虽说目前湿性AMD的抗VEGF治疗进行得如火如荼，但是更多的患者是干性AMD（几乎85%）目前而言仍无药可治。不过历史即将被改写！一种口服药物已经在向我们招手~~

此药的代号ACU-，名叫EmixustatHCL，是一种分子水平的视觉周期调控剂。这药有何能耐，居然可以攻破干性AMD？故事是这样的，虽说干性AMD目前的发病机制并未完全明了，但是RPE细胞功能失调这是明确的，其功能失调又与维生素A相关的一种物质N-亚视黄基-N-视黄基-乙醇胺（N-retinylidene-N-retinylethanolamine），简称A2E的物质沉积相关。而EmixustatHCL可以通过抑制RPE65蛋白进而抑制A2E的沉积，从而保护视网膜的功能。

目前该药已进入IIa临床试验阶段。在美国15个眼科中心进行了随机双盲对照试验，一共纳入72名干性AMD的患者，其中54名患者口服EmixustatHCL，另外18名患者口服安慰剂，试验为期90天。这些患者都未见全身性的不良反应，除了部分患者口服该药物后出现视物变色以及暗适应能力下降，但在停药后该反应消失。该药眼部的不良反应与该药的作用机制相关，并且存在剂量效应。

目前来说，该药还是较为安全的，有效性研究正在继续进行！大家再也不用对着干性AMD的患者摇头了！希望永存！

原文：Retina.June;35(6):–.doi:10./IAE..

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