一周制药界重要事件回

FDAEMA获批药物

⊙N/A

突破性治疗药物

⊙Amicus的基因治疗药物AT-GTX-获得EMA的PRIME称号，用于治疗罕见病神经元蜡样质脂褐质沉积症，又名贝登氏症，是一类严重的溶酶体贮积神经变性病。

⊙CRISPR和Vertex合作开发的经过体外CRiSPR编辑的造血干细胞疗法CTX获得EMA的PRIME称号，用于治疗严重镰刀型紅血球疾病

临床研究动态

⊙礼来公布其新冠抗体LY-CoV对照安慰剂在名轻/中度新冠患者中进行的一期结果。三个剂量毫克，2.8克和7克，仅有2.8克剂量达到预设的首要终点为从基数到第11天病毒载量变化.次要终点，住院率和急救中心入院率在单抗组中表现略优于安慰剂组1.7%对比6.0%.没有出现严重药物相关副反应。礼来还将联合君实的单抗进行鸡尾酒疗法。新冠单抗在预防和中重症治疗的效果有待观察，希望有好的结果。⊙强生开展其新冠疫苗JNJ-的三期临床试验，将在三大洲招募6万自愿者.同时强生公布了一期临床结果。这款疫苗的前景并不乐观。⊙Novavax将在下个月在英国开展其纳米疫苗NVX-CoV，计划招募10,成年接种者。⊙ArrowheadPharmaceuticals的RNAi药物治疗α-1抗胰蛋白酶缺乏症AATD在四名病人的二期临床中获得积极结果,大幅降低血液和肝脏内的失调抗胰蛋白酶，其它主要终点都有积极的反应。具体数据将在随后的会议中披露。Vertex和Dicerna也有管线药物治疗此项适应症。⊙Blueprint的精准治疗药物KITDV抑制剂在治疗系统型肥大细胞增生症展示良好效果，有希望获得加速批准。

?罗氏和Acimmune合作开发的靶向tau蛋白的单抗semorinemab在治疗早期-至中度阿尔海默症的二期临床没有达到研究终点。这个领域又一大重要理论的溃败。

?Vaccinex的靶向SEMA4D单抗药物Pepinemab在治疗亨廷顿症的2期临床折戟。

?FDA要求诺华进行新的一项关键临床研究以扩展它的SMA基因治疗药物Zolgensma的适用人群至2+患者。

ESMO,没有access,新闻看这个综述。

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