长达92周的耐久性AAV基因疗法大幅度

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年11月17日/医麦客新闻eMedClubNews/--近日，专注于严重的罕见和眼部疾病的AdverumBiotechnologies，新公布了玻璃体腔药物注射(IVT)基因疗法ADVM-治疗湿性年龄相关性黄斑变性（wAMD）的I期临床试验（OPTIC）中的中期阳性数据。试验数据证明了ADVM-能够减轻患者每4-12周一次抗VEGF蛋白的治疗负担，为患者带来了临床益处。

ADVM-是一款以复制缺陷型重组AAV（AAV.7m8）为载体，携带能够编码Aflibercept（一种抗VEGF蛋白）序列的基因疗法。ADVM-旨在减轻当前的临床治疗的负担，临床上wAMD患者接受抗VEGF蛋白治疗时常会出现治疗不足和视力下降。FDA授予该药物快速通道的称号，用于治疗wAMD。

ADVM-正在进行1期临床试验（OPTIC）（NCT）以治疗wAMD，该临床试验是一项开放性、多中心、剂量递增的研究。目前分为高剂量（6×10^11vg/眼）和低剂量（2×10^11vg/眼）的4个队列。

1-1：6位患者接受6×10^11vg/眼ADVM-

患者接受口服类固醇

1-2：6位患者接受2×10^11vg/眼ADVM-

患者接受口服类固醇

1-3：9位患者接受2×10^11vg/眼ADVM-

患者接受类固醇滴眼液

1-4：9位患者接受6×10^11vg/眼ADVM-

患者接受类固醇滴眼液

试验的主要终点是单次IVT给药ADVM-后的安全性和耐受性，次要终点包括最佳矫正视力(BCVA)的变化、中央视网膜厚度(CRT)的测量以及抗VEGF药物的依赖性。每名受试患者将接受为期两年的随访。

▲BCVA和CRT改善程度（图片来源：biospace）

数据截止至年10月5日，所有剂量队列的患者（n=30）均显示有效，平均BCVA得到维持，平均CRT保持改善；极大程度上改善了患者VEGF注射负担。

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?在高剂量队列中，单次注射ADVM-可以达到92周的耐久性；

?队列1中，在18个月观察到抗VEGF蛋白初步表达，平均水平为ng/mL；

?先前需要频繁输注抗VEGF药物的患者接受ADVM-治疗后，抗VEGF药物注射频率大幅度降低，高剂量组降低99％，低剂量组降低85%；

?大多数患者在OPTIC中不需要进行补充抗VEGF药物注射，高剂量组14例患者（n=15）无需抗VEGF药物治疗；低剂量组10例患者（n=15）无需抗VEGF药物治疗；

?ADVM-在所有剂量下均拥有良好的耐受性和安全性，所有与ADVM-相关的不良事件（AE）均为轻度至中度。观察到眼部炎症与类固醇滴眼液有关，总体上随着事件推移减少。无血管炎，视网膜，脉络膜炎，血管闭塞或眼内炎。

AMD基因疗法赛道

眼科疾病是进军基因疗法一个不错的切入口，Spark的Luxturna于年被12月FDA批准，成为全球首款体内基因治疗药物，用于治疗Leber先天性黑蒙2型（LCA2）。此后，眼科基因疗法就受到了包括Biogen、强生(JohnsonJohnson)以及罗氏等大型药企的

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