青少年黄斑变性病治疗新进展资讯

reVisionTherapeutics是一家致力于开发和商业化眼部和罕见疾病创新疗法的私营早期生物制药公司，该公司前不久宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予REV-治疗青少年黄斑变性病（Stargardt病）的孤儿药和儿科罕见病资格认定。Stargardt病是一种破坏性影响中枢视觉的遗传疾病，目前没有获批的治疗方案。

reVision公司总裁兼首席执行官PaulFehlner说：“FDA授予REV-孤儿药和儿科罕见病资格认定，是reVision的重要里程碑，凸显出公司致力于创新疗法，以满足与遗传性和渐进性视力丧失相关的未满足医疗需求的承诺。这些资格认定让reVision进一步加快Stargardt病治疗的发展。我们的候选药物是基于纽约威尔康奈尔医学院的一项重要发现研究，该研究表明REV-可以降低被称为脂褐素的有毒脂类物质的水平。因此，reVision将证明降低脂褐素水平对Stargardt病视网膜健康的益处。”

“Stargardt病给美国3万和全世界数万人带来了严峻的中心视力丧失。我们很高兴看到更多的视力拯救疗法走向临床试验，并有可能推广到急需它们的人群中，”抗击失明基金会临时首席科学官和研究执行副总裁BrianMansfield博士说。

reVision对继续快速开发REV-治疗Stargardt病充满热情，并计划通过毒理学和疗效研究进一步推进目前临床前研究项目。

关于Stargardt病

Stargardt病也被称为Stargardt黄斑营养不良、青少年黄斑变性或黄斑变形。这种疾病会导致黄斑的进行性损伤或退化，黄斑是视网膜中心的一个区域，负责清晰、直视视觉。Stargardt病是导致黄斑变性的几种遗传性疾病之一。专家估计每8-万人中就有人患有Stargardt病。

原文标题：

reVisionTherapeuticsAnnouncesUSFDAGrantofRarePediatricDiseaseandOrphan-DrugDesignationforREV-fortheTreatmentofStargardtDisease

译：黄娟

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