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干细胞治疗老年黄斑变性
《NatureBiotechnology》报道完全工程化组织,让患者从失明到获得新生。
hESC衍生的RPE(红色的是细胞核,绿色的是细胞边界)
86岁的DouglasWaters患上了严重的湿性老年黄斑变性(age-relatedmaculardegeneration,AMD),当视力渐渐模糊,他仍然挣扎着把鼻尖贴在每样东西上,为了看清哪怕一点轮廓。
在视网膜上有一个部位叫黄斑,是视觉最重要、最敏锐的部位。50岁以上的老年人,由于衰老视力发生退行性改变,有些细胞发生了萎缩,有一些可能由于新生血管引起的出血,从而引起视力急性的下降,这是严重威胁老年人的一种疾病。
86岁的Douglas报名参加了加州大学圣塔芭芭拉分校(UCSB)的一项临床试验。研究人员准备用干细胞衍生的视网膜色素上皮细胞(retinalpigmentepithelium,RPE)补丁恢复Douglas的视力,移植手术由Douglas所在的伦敦国民保健服务机构Moorfields医院操刀进行。
就在手术前几个月,Douglas的视力恶化得非常严重,右眼视力甚至完全丧失。手术后他的视力提高非常显著,现在已经能独立阅读报纸,还能帮助妻子干园艺活了。
这项开创性临床研究成果发表在《NatureBiotechnology》,文章描述了一种由干细胞衍生而来的视网膜色素上皮细胞植入物(hESC-RPEpatch),可用于治疗因湿性AMD引起的突发性严重失明。首次报道了采用完全工程化的组织,安全和有效地治愈了黄斑变性。
“这项研究是真正的再生医学进步,它开启了治疗衰老相关黄斑变性的新门,”文章合著者、UCSB神经科学研究所教授、干细胞生物医学工程大学城中心副主任PeterCoffey说。
因为湿性AMD几乎全由干性AMD发展而来,研究人员希望,在不久的将来新疗法也有助于干性AMD治疗。
除了Douglas,另一位患有严重湿性AMD的60多岁女性也接受了这项治疗。术后跟踪监测了12个月,她和Douglas都报告说视力得到改善,从即使戴着眼镜也完全不能阅读,到每分钟正常阅读60-80个单词。
“我们希望,五年之内该方法能成为一种对NHS患者来说可负担得起的‘通用疗法’,”Coffey说。
日本MasayoTakahashi团队报道了世上首例iPS细胞衍生的视网膜移植手术,树立了视网膜再生医学的第一座里程碑。日本称实施世界首例iPS细胞“异体移植”
时隔一年,Coffey和伦敦大学学院(UCL)的LyndondaCruz等人的这项跨国合作,将干细胞疗法的意义从“维持视力”推进到了成功“恢复视力”,彻底打通了患者们的重生之路。
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